FDA aprueba primer tratamiento de edición genética: esto es CRISPR

La noticia que está dando la vuelta al mundo es que la Food and Drug Administration (FDA), ha aprobado el primer tratamiento médico basado en la tecnología de edición genética. Te decimos qué es CRISPR y cómo está dando esperanza a personas que padecen anemia falciforme.

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FDA aprueba primer tratamiento de edición genética: esto es CRISPR

La terapia CRISPR se autoriza para su uso en pacientes con anemia de células falciformes, una enfermedad genética de la sangre.

Se trata del primer tratamiento que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, CRISPR, que permite reescribir para corregir errores:

“El nuevo tratamiento sirve para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años. A la vez, el regulador ha aprobado el uso de otra terapia génica celular, Lyfgenia, en este caso convencional, para la misma enfermedad”.

El tratamiento de edición genética se presentó para ser evaluado por la FDA en octubre, a solicitud de los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics. 

De esta manera, juntos han diseñado una terapia basada en la edición del genoma contra esa dolorosa enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malformación genética responsable de la deformación de los glóbulos rojos:

“Es una de las la más frecuentes del mundo, y afecta a millones de personas, 100 mil solo en Estados Unidos. Cada año nacen unos 300 mil bebés con esta dolencia en todo el mundo”.

¿Cómo funciona el nuevo tratamiento CRISPR?

Consiste en extraer células madre sanguíneas de la médula ósea, aislarlas en el laboratorio y usar las “tijeras moleculares” de CRISPR para cortar el genoma justo en la posición del gen BCL11A, que apaga la producción de hemoglobina fetal tras el nacimiento:

“Automáticamente, las células repararon el corte en el genoma uniendo sus extremos de nuevo, pero el gen había quedado inhabilitado. Luego toca matar todas las células sanguíneas enfermas de la médula ósea de la paciente con quimioterapia a dosis altas y trasfundir al paciente las propias células madre modificadas. Se injertan (se adhieren y multiplican) en la médula ósea y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF), un tipo de hemoglobina que facilita el suministro de oxígeno”.

Así, en unas semanas, una nueva generación de glóbulos rojos cargados de hemoglobina fetal sana se extiende por el organismo:

“En los pacientes con anemia falciforme, el aumento de los niveles de HbF previene la formación de hematíes falciformes”.

¿Qué es CRISPR?

Al respecto, información publicada en Sinc explica qué es CRISPR:

“El acrónimo CRISPR es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, que funcionan como autovacunas. Contienen el material genético de los virus que han atacado a las bacterias en el pasado, por eso permiten reconocer si se repite la infección y defenderse ante ella cortando el ADN de los invasores”.

Según se lee en la misma publicación, los científicos han aprendido a utilizar la herramienta CRISPR fuera de las bacterias para cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula:

“El poder de estas tijeras moleculares es inmenso”.

Así, CRISPR utiliza unas guías y una proteína (Cas9) para dirigirse a zonas elegidas del ADN y cortar:

“A partir de esto, se pueden pegar los extremos cortados e inactivar el gen, o introducir moldes de ADN, lo que permite editar sus ‘letras’ a voluntad”.

¿El mejor tratamiento?

Pese a las ventajas que pueda tener CRISPR, todavía es una terapia costosa y compleja de administrar, así que estará solo al alcance de unos privilegiados, como menciona información publicada por EL PAÍS:

“Está previsto que cueste millones de dólares, lo que hará casi imposible su utilización en los países menos desarrollados, donde la incidencia de la enfermedad es más alta”.

Anemia de células falciformes: más detalles

Información publicada por Mayo Clinic refiere que la anemia de células falciformes forma parte de un grupo de trastornos hereditarios conocido como “enfermedad de células falciformes”:

“Afecta la forma de los glóbulos rojos que llevan oxígeno a todo el cuerpo.Normalmente, los glóbulos rojos son redondos y flexibles para desplazarse fácilmente por los vasos sanguíneos. En la anemia de células falciformes, algunos glóbulos rojos tienen forma de hoz o de media luna. Estos glóbulos también se vuelven rígidos y pegajosos, lo que puede retrasar o bloquear el flujo sanguíneo”.

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Finalmente, aunque importante esta aprobación en Estados Unidos, las investigaciones continúan y se espera que el tratamiento continúe mostrando resultados favorables y que en poco tiempo llegue a más países y su costo sea realmente accesible para quienes más lo necesitan.

Con información de: SINC, EL PAÍS y Mayo Clinic

Fotografía: Agencia SINC y ADOBE